脐带血干细胞移植手术第一次亮相,就取得了令人激动的成果。
在1989年10月,靠着法国巴黎圣路易医院与美国印第安纳大学医学院组成的国际医疗团队,一名身患范可尼贫血的5岁男孩置身于手术台上——通过他同胞妹妹的脐带血,这名小患者得以将生命缝补接续,并健康存活至今。
脐带血造血干细胞移植(Umbilical Cord Blood Transplant,UCBT)自成功应用以来,已经走过三十余载的岁月。脐带血造血干细胞移植即是利用脐带血中所富含的造血干细胞重新构建健康的造血系统及免疫系统,是一种起步稍晚却发展迅猛的医疗技术。
与骨髓造血干细胞移植、外周血造血干细胞移植相比,UCBT具有一定特殊性,其根本在于脐带血的免疫系统上:脐带血的T淋巴细胞绝大部分没有接触过抗原,属于初始型T淋巴细胞;脐带血B淋巴细胞在整体数量上基本持平于成人外周血,但其中有半数是原始性,可产生IgM,而基本上不能产生IgG及IgA;脐带血中NK细胞需要通过诱导激活。这三个特性就导致脐带血干细胞移植物抗宿主病(GVHD)发生率及严重程度低,这对于年幼或体弱的病患是极为难得的[1]。
脐带血因其含有丰富的造血干细胞,采血不造成伤害,已经被世界范围内的医学机构所认可,而且HLA相合程度要求低,大大降低了配型要求,使其成为治愈多种白血病、神经母细胞瘤、地中海贫血、重型再生障碍性贫血等多种疾病时的首选[2]。
震惊于脐带血的优异疗效,在全球范围内,有关脐带血的研究和应用立项风起云涌。
在1992年,全球首家公共脐血库建成于美国纽约的血液中心;1993年则由Issaragrisil等成功进行首例同胞脐带血移植治疗重型β地中海贫血;在日本,UCBT也同样受到医疗机构的青睐,在2006年施行了15例无关供者脐带血移植,以治疗血小板减少伴免疫缺陷综合征(WAS),5年OS率逾80%;甚至,连艾滋病都能被治愈——美国威尔康奈尔医学中心已经公布其针对艾滋病患者进行脐带血移植后,不仅达到5年无病生存,且已停止艾滋病治疗超过14个月[3]。
脐带血一直被医学研究者视为掌上明珠,在80余种疾病的临床治疗中也发挥着神奇功效。那么,国内的UCBT事业研究和应用的进展如何?
中国在UCBT上的发展起步并不算晚。在1991年,沈伯钧教授领衔执刀了一例混合脐带血移植术,这在世界医疗史上也是首次;1998年时,河南医科大学第一附属医院完成首例同胞全相合脐带血移植治疗急性髓系白血病;在2009年时由首都医科大学附属北京儿童医院的血液疾病专家执刀了国内第一例自体脐带血移植,患儿年仅三岁,患有神经母细胞瘤。病患出院后健康成长至今,已走出了病魔的阴影……
我国的UCBT在难点突破上并不落后于世界先进水平,无论是手术例数,还是手术难点,都值得夸耀。
不过,国内的UCBT发展也确实存在着一些问题,这是有识之士不能回避的。
首先,是脐带血相关医疗知识在普通家庭中的普及还不够全面,许多人对脐带血相关研究进展、应用方式和适用病症不甚了解,因而也没有存储或捐献脐带血的意愿。
其次,尽管目前各地已建设运营脐血库——在7家合法执业的脐血库中有三家获得美国血库协会(AABB)的认证,几家脐血库也在不断升级库存量,但随着研究及应用范围的不断扩大,只有库存量达到一定高度之后,才能满足更多人的配型和需求,足够的库存数正是更多治愈病例数量的直接保障。
另外,相比于医学技术发达国家,我国对于脐带血的临床应用能力和技术水平还有上升空间。美国及韩国已经开始着手探索脐带血治愈糖尿病、脑瘫和自闭症,而我国在拓展脐带血适用病症的研究立项较少,对于脐带血中所含有的多种特殊细胞资源认识不足,在再生医疗的应用上落后于人[4]。
脐带血应用牵涉着方方面面,不仅是造血干细胞移植需要用到脐带血,在许多尚未被攻克的病症的临床诊疗上、在整形美容的医美项目上都需要宝贵的生物资源和研究人才。
维持脐带血库容量和库存量高速增长,加快相关研究立项以期锻炼培养出坚实的人才队伍,这是我国UCBT未来发展需要重点注意的。